Después de una serie de reveses regulatorios y clínicos para el tolibrutinib de Sanofi, el fabricante francés obtuvo una victoria para su candidato para la esclerosis múltiple (EM). Jueves, Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) Recomendado Está aprobado para pacientes con EM secundaria progresiva (EMSP) que no han tenido recaídas en los últimos dos años.
El CHMP observó los beneficios de tolibrutinib, incluida una reducción del 31 % en la progresión de la discapacidad y una reducción del 38 % en las lesiones nuevas o que aumentan de tamaño por año en comparación con los pacientes que recibieron placebo. En Europa, el medicamento llevará el nombre comercial “Synrivki”.
El año pasado, Sanofi anunció dos regímenes regulatorios. Demora En Estados Unidos, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos rechazó el tratamiento para la misma indicación en diciembre, alegando problemas de eficacia y seguridad. En su carta de respuesta completa (CRL), la agencia dijo que “no se puede establecer un perfil positivo de riesgo-beneficio para ningún subgrupo de pacientes” para tolebrutinib.
También en diciembre del año pasado, Sanofi ha sido detectado Un ensayo de fase III que evaluó tolibrutinib como tratamiento para la EM primaria progresiva (EMPP) fracasó, poniendo fin a sus esperanzas de obtener la aprobación para esta indicación. Eso salió en la cima Falla para tolebrutinib en dos ensayos más en etapa avanzada en EM en 2024.
Sanofi adquirió un inhibidor de BTK como parte de un acuerdo de 3.700 millones de dólares Adquisición de Principia Biopharma en 2020. La retención de tolebrutinib en los Estados Unidos presentaba un riesgo de lesión hepática inducida por fármacos (DILI), que no podía gestionarse adecuadamente mediante la estrategia de mitigación y evaluación de riesgos (REMS) propuesta por Sanofi, según la FDA en su CRL más reciente.
Itvisma de Novartis recibe la aprobación del CHMP
Mientras tanto, cinco meses después de que la FDA Firmado En cuanto a la terapia génica Itvisma de Novartis, el CHMP hizo lo mismo con recomendación Para ser aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en Europa.
Itvisma es el tratamiento para la AME de la empresa suiza Zolgensma, que en 2019 se convirtió en la primera terapia génica aprobada para el tratamiento de enfermedades neuromusculares y adquirido Interés en su precio de 2,1 millones de dólares.
En EE.UU., Itvisma tiene un precio de 2,59 millones de dólares, lo que representa una reducción significativa en el coste de los tratamientos estándar para la AME durante 10 años.
Si bien los principios activos son idénticos, Itvisma se administra directamente al sistema nervioso central mediante inyección intratecal cerca de la médula espinal, mientras que Zolgensma se administra por vía intravenosa. Gracias a esta formulación, Itvisma se puede administrar a pacientes con sobrepeso en una dosis más concentrada.
Comité CHMP también Pesado Con una reseña positiva para Redemplo de Arrowhead, el primer fármaco pequeño de ARN de interferencia (ARNip) para tratar a pacientes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). Hace cinco meses, la F.D.A. consentir Redemplo como complemento de una dieta para reducir los triglicéridos en adultos con un trastorno genético poco común.
Novartis retira la expansión de Bluefecto
Junto con las recomendaciones de aprobación, Novartis yo tiré El CHMP aplicó la radioterapia Pluvicto para tratar a adultos con cáncer de próstata metastásico resistente a la castración (mCRPC) positivo para PSMA que no presentan síntomas o presentan síntomas leves después de la progresión del cáncer a pesar del tratamiento con un inhibidor de la vía del receptor de andrógenos bloqueador hormonal (ARPI).
La retirada se produce 13 meses después de que Novartis obtuviera un acuerdo expansión en Estados Unidos para Pluvicto en la indicación, abriendo el tratamiento a una población mucho mayor. La aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (y los esfuerzos de la Unión Europea) estaban destinados a tratar a pacientes que no habían recibido quimioterapia.
Y a principios de este mes, Solino Therapeutics retirar Su aplicación es al medicamento Viokat, un tratamiento para la hiperfagia, una condición de hambre insaciable asociada con el síndrome de Prader-Willi (PWS).
La empresa con sede en California retiró su solicitud después de que el CHMP decidiera que los datos de su ensayo eran insuficientes para determinar que sus beneficios superaban sus riesgos. Administración de Alimentos y Medicamentos consentir Viokat se introdujo en marzo del año pasado como el primer tratamiento para la hiperfagia.
