Regeneron marca el comienzo de una nueva era con su aprobación inaugural de la terapia génica

Travis Smith era un niño muy serio. Nacido completamente incapaz de oír, su madre Sierra luchó por ver su personalidad brillar a través de su mundo silencioso.

“Mi hijo era 100 por ciento sordo”, dijo Smith a Fierce Biotech. “No dije mamá. Ni siquiera sabía que tenía un nombre”.

Pero todo eso cambió en junio pasado, cuando Travis se sometió a una cirugía para recibir una terapia genética experimental de Regeneron Pharmaceuticals llamada DB-OTO. Después de sólo unos meses, el mundo de Travis comenzó a cantar con sonido, literalmente.

“Le encanta tocar su pequeña guitarra”, dijo Smith sobre su hijo, que ahora tiene dos años y medio. “Le encanta escuchar a Bruno Mars”. “Estoy muy emocionado de que él diga su primera palabra”.

Ahora, muchos niños como Travis pueden escuchar sus nombres y escuchar la canción “I Just Might”. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó hoy DB-OTO de la compañía como Otarmeni, la primera terapia genética para la rara forma genética de pérdida auditiva con la que nació Travis. Regeneron planea donar su revolucionario tratamiento de forma gratuita.

“Autarmini es un gran salto científico y representa los enfoques de Regeneron para continuar ampliando las fronteras de la ciencia en beneficio de la humanidad”, dijo el 23 de abril George Yancopoulos, M.D., Ph.D., presidente y director científico de Regeneron. el libera. “Nos sentimos honrados de ser la primera empresa en ofrecer un avance de este tipo en terapia génica de forma gratuita a quienes se encuentran en los EE. UU.”, lo que, según el ejecutivo, “sirve para resaltar nuestra creencia de que la industria biofarmacéutica puede ser una verdadera fuerza para el bien en el mundo”.

Con la histórica aprobación de la terapia génica para la pérdida auditiva, Regeneron está marcando el comienzo de una nueva era marcada por un enfoque estratégico en los medicamentos genéticos. Otarmeni es la primera terapia génica aprobada por Regeneron y la primera terapia génica aprobada según la Ley Regeneron. controversial Programa de vales de prioridad nacional del comisionado.

“Regeneron es conocida como una compañía de anticuerpos o una compañía de productos biológicos”, dijo a Fierce Biotech Jonathan Wheaton, Ph.D., jefe del programa de genética de New York Pharma, antes de la aprobación de Otarmini. “Pero en los últimos ocho años hemos desarrollado nuestra experiencia en distintas modalidades de medicina genómica”.

La inspiración para Otarmeni provino de la experiencia de Whitton como audiólogo, ya que durante los últimos 20 años el campo ha llegado a comprender por qué algunos niños nacen con una forma hereditaria de pérdida auditiva. La principal proteína que falta es la autoferlina, que se encuentra en la base de las células ciliadas sensoriales y ayuda a transmitir ondas sonoras al cerebro.

“Esta proteína es muy importante. Actúa como columna vertebral para permitir la comunicación entre la célula sensorial y el nervio”, explicó Wheaton. Enfoque Regeneron, adquirido a Decibel Therapeutics por 109 millones de dólares Adquisición En 2023, se utilizará un vector viral para llevar una copia funcional del gen de la autoferlina al oído.

Otarmini se puede administrar mediante la misma cirugía que un implante coclear, que es el estándar de atención actual para los bebés que nacen con este tipo de pérdida auditiva.

Regenerón lo mencioné anteriormente El tratamiento mejoró la audición en 10 de 11 pacientes en el ensayo de fase 1/2 CHORD, que luego informó la compañía. Actualizado Nueve de 12 pacientes alcanzaron el criterio de valoración principal del ensayo de mejora de la audición.

“Estamos muy orgullosos de lo que estamos viendo” con Otarmini, dijo Wheaton, y Regeneron está formando un equipo comercial en torno al tratamiento para que esté listo para el lanzamiento “desde el primer día”.

Sólo entre 20 y 50 bebés nacen cada año con pérdida auditiva inducida por Otoferlin, incluido Travis. La condición requiere heredar dos copias defectuosas del gen autoferlina, una de la madre y otra del padre.

“Fuimos a muchos audiólogos durante los primeros dos meses y todos estaban muy confundidos”, le dijo a Fierce, Sierra, la madre de Travis. Nadie más en la familia es sordo, y la pérdida auditiva hereditaria es tan rara que tuvo que abogar desesperadamente para que Travis se hiciera la prueba.

“Tenía ictericia. Nació prematuramente. Probablemente había un millón de otras razones por las que era sordo”, recuerda Smith que dijo el médico. Pero, efectivamente, cuando su impulso finalmente condujo a la realización de pruebas genéticas, Smith tenía razón. Después de contactar a tantos médicos como fuera posible y realizar “un millón de pruebas de detección”, Travis pudo participar en el ensayo de Regeneron.

nuevo comienzo

Pasaron 20 años desde la fundación de Regeneron en 1988 hasta su primer fármaco, el bloqueador de interleucina-1. Arcalistafue aprobado para un grupo de enfermedades inflamatorias raras en 2008. Sin embargo, como punto de partida, la aprobación de la primera terapia genética de la compañía farmacéutica después de ocho años de trabajo está llegando rápidamente.

Los esfuerzos para construir una cartera de medicamentos genómicos han comenzado en serio a través de una variedad de colaboraciones, que abarcan múltiples modalidades y con muchas biotecnologías diferentes en etapa inicial, dijo Wheaton. Decibel Therapeutics, donde Wheaton dirigía I+D en ese momento, fue una de ellas.

“Estuve trabajando con Regeneron básicamente todo el tiempo”, recuerda Wheaton. “Tuvimos que hacer todo lo posible desde el principio para construir estas tecnologías juntos”.

Al trabajar con muchos socios diferentes, Regeneron ha podido elaborar un plan de programas que representan un futuro viable en la medicina genética, afirmó.

“Obtienes las asociaciones estratégicas adecuadas e internamente construyes tus propias capacidades para trabajar dentro de esos espacios”, dijo Wheaton. “Una vez que esté listo para comenzar a incluir estas cosas en ensayos clínicos, haga lo mismo en términos de desarrollar internamente su personal de desarrollo”.

Regeneron ha llegado ahora al paso final de este proceso con Decibel, formando un equipo comercial listo para lanzar Otarmeni y productos relacionados en el futuro.

Mientras que Otarmini es una terapia genética, el tratamiento de Regeneron tubería Refleja una amplia gama de enfoques genéticos, incluidas la edición de genes y las herramientas de silenciamiento de genes basadas en ARN. Si bien estos programas cubren una amplia gama de áreas terapéuticas, la empresa también está comprometida con la pérdida auditiva, con un equipo de investigación interno totalmente comprometido con la comprensión de la biología de cómo los adultos pierden la audición con el tiempo.

“Si piensa en la pérdida auditiva adquirida, la pérdida auditiva relacionada con la edad o la pérdida auditiva inducida por el ruido, hay millones y millones de personas que enfrentan esto”, dijo Wheaton. “Uno de los desafíos es que la gente no comprende completamente la biología de la causa exacta de la pérdida auditiva”.

“Estamos haciendo importantes inversiones para comprender en profundidad la biología de estas formas adquiridas de pérdida auditiva para que también podamos desarrollar medicamentos de la misma manera que lo hicimos con DB-OTO”, añadió, con anticuerpos y ARNip sobre la mesa además de terapias genéticas.

Si bien Regeneron espera que Otarmini se convierta en solo una pieza de su franquicia de medicina genética, el tratamiento ya ha devuelto por sí solo las esperanzas de Sierra Smith para su hijo, Travis. Recordó haber llevado a Travis a un evento organizado por Hands & Voices, una organización sin fines de lucro que apoya a niños sordos y con problemas de audición, antes de su tratamiento.

“Rompí a llorar, porque hay todos estos hermosos niños que tienen audífonos e implantes cocleares, y todos pueden oír y comunicarse hasta cierto punto”, dijo Smith. Pero dijo que Travis no calificaba para ninguno de esos dispositivos y le preocupaba que se sintiera solo. “Debería haber encajado con todos estos niños, pero era diferente”.

Pero ahora que Utarmini ha recuperado la audición, Travis debería poder conseguir audífonos en el futuro y Smith parece optimista sobre su futuro.

“Veo a todos estos otros niños y adultos con audífonos, viviendo una vida normal y aún teniendo las mismas oportunidades que todos los demás”, dijo Smith. “Creo que estará bien”.