La industria de la biotecnología está cada vez más moldeada por medicamentos diseñados por computadora y la presión de los inversores para actuar con rapidez y demostrar interés comercial. premio Nobel Fred Ramsdell tomó un camino diferente; Un camino construido sobre terapias basadas en células, financiación filantrópica e inversión de los pacientes.
Ese camino comenzó en Darwin Molecular, una startup de biotecnología en Bothell, Washington, que se lanzó en 1992 con el respaldo de Bill Gates y Paul Allen. Ramsdell dijo que los cofundadores de Microsoft no buscaban ganancias rápidas y que esa libertad atraía a investigadores dedicados.
“La gente lo aceptó porque estás tratando de hacer algo que marcará la diferencia”, dijo. “No era una compañía de un solo medicamento. No estaba hipercentrada en algo muy específico. Estaba tratando de entender cómo podíamos lograr cambios en los pacientes”.
Esta cultura del impulso del deber ha demostrado ser un terreno fértil. El trabajo de Ramsdell sobre Darwin fue finalmente Premio Nobel de Fisiología o MedicinaOtorgado en octubre y compartido con un ex colega de Darwin. María Brunkow Y Shimon Sakaguchi de la Universidad de Osaka en Japón. El trío se hizo conocido por su trabajo fundamental sobre las Treg, llamadas células T reguladoras o “guardias del sistema inmunológico”.
El descubrimiento de Tregs transformó la terapéutica al demostrar que el sistema inmunológico tiene un mecanismo de frenado incorporado que podría mejorarse para tratar enfermedades autoinmunes, el rechazo de trasplantes y la enfermedad de injerto contra huésped, o bloquearse para mejorar la inmunoterapia contra el cáncer.
Ramsdell habló sobre su viaje Conferencia anual de Life Science Washington El martes en Seattle, rastrearemos los improbables orígenes del descubrimiento hasta la Guerra Fría.
El equipo de Darwin estudió una variedad de ratones. Derivado de la investigación posterior al Proyecto Manhattan sobre los efectos de la radiación en los organismos vivos. En 1949, el programa produjo un ratón a partir de una mutación natural, no causada por la radiación, más tarde llamado “scorf”.
Algunos de los ratones macho sufrieron enfermedades y solo sobrevivieron unas pocas semanas. “Todas las enfermedades autoinmunes estaban presentes en un solo animal”, dijo Ramsdell: diabetes, enfermedad de Crohn, psoriasis, miocarditis y más.
Este dolor señaló algo importante. Los ratones sucios portaban una mutación que los científicos de Darwin identificaron y llamaron Foxp3; Esta mutación estaba en un gen necesario para evitar que el sistema inmunológico atacara las propias células sanas del cuerpo. La contraparte humana del gen de ratón es FOXP3.
“Nos dimos cuenta del potencial de estas células”, dijo Ramsdell. Administrar Tregs saludables a personas con enfermedades autoinmunes puede tratar esta afección; pero aún no existían las herramientas científicas para hacer esto una realidad.
Darwin fue adquirido Se fusionó con la empresa británica Celltech en 1996 por el Chiroscience Group, con sede en Londres. Cuando la empresa cesó sus operaciones de I+D en Washington en 2004, Ramsdell y Brunkow siguieron adelante.
Ramsdell finalmente aterrizó -mayoría Instituto Parker de inmunoterapia contra el cáncerAyudó a lanzarlo en 2016. El instituto de investigación sin fines de lucro presentó otra oportunidad única. Fundada con una donación de 250 millones de dólares del empresario tecnológico Sean Parker, la compañía opera como una red colaborativa en siete importantes centros oncológicos de EE. UU. y ofrece inmunoterapia contra el cáncer de una manera que las instituciones discretas no pueden.
Ramsdell dijo que el ingrediente secreto es la confianza; Fue construido intencionalmente a través de retiros del Instituto Parker que incluyeron a científicos y sus familias.
“La capacidad de generar confianza y cooperación, verdadera colaboración y unificación. [research] “Esta situación, que no se podía combinar de otra manera, me resultó increíblemente atractiva”, afirmó.
En la actualidad, Ramsdell se desempeña como asesor científico en el Instituto Parker. Sonoma BioterapéuticaUna startup con sede en Seattle y el sur de San Francisco que cofundó y que se centra en las células Treg. La empresa tiene una asociación con Regeneron para desarrollar conjuntamente terapias celulares para la enfermedad de Crohn, la colitis ulcerosa y otras afecciones; Una línea directa desde los ratones caspa de los años 40 hasta la clínica.
Incluso en funciones de consultoría, Ramsdell sigue volviendo a cuestiones biológicas de gran alcance. Actualmente le intrigan las personas que tienen una predisposición genética a enfermedades que nunca ocurren, y lo que esto podría revelar sobre los códigos secretos en su ADN que mantienen a raya las enfermedades.
Al estudiar este fenómeno en poblaciones, los científicos pueden descubrir estos factores genéticos, y eso abrirá muchas puertas, afirmó.
