WASHINGTON- EL Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó un medicamento genérico para un raro trastorno cerebral el martes, mientras regresaba sugerencias del presidente Donald Trump y otros funcionarios gubernamentales que el fármaco era muy prometedor para personas con autismo.
La agencia dijo que aprobó la leucovorina para niños y adultos con una condición genética que limita la entrega de folato, una forma de vitamina B, al cerebro. Los funcionarios de la FDA estiman que esta afección ultra rara afecta a menos de 1 entre un millón de personas en los EE. UU.
Es un gran paso atrás con respecto a las declaraciones hechas en un Conferencia de prensa de la Casa Blanca en septiembre, cuando Trump y el comisionado de la FDA Marty Makary anunció que se estaba revisando el medicamento para beneficiar a los pacientes con autismo, algunos de los cuales tienen una forma de deficiencia de vitaminas en el cerebro.
“Podrían ser el 20, el 40, el 50% de los niños con autismo”, dijo Makary en una conferencia de prensa.
El evento en la Casa Blanca siguió a promesas de Secretario de Salud, Robert F. Kennedy Jr.. a determinar la causa del autismo hasta septiembre.
Pero altos funcionarios de la FDA dijeron a los periodistas el lunes que su revisión se redujo para centrarse en la evidencia más sólida, que sólo respaldaba el uso del medicamento en pacientes con la rara mutación que afecta los niveles de folato en el cerebro.
Los funcionarios de la FDA también señalaron que a principios de este año se retiró un estudio que apoyaba el uso del medicamento para el autismo.
La leucovorina es un metabolito sintético del folato, esencial para un embarazo saludable y recomendado para las mujeres antes de la concepción y durante el embarazo. La etiqueta actual de la FDA del medicamento cubre el uso de leucovorina para reducir los efectos secundarios de ciertos medicamentos de quimioterapia y para tratar un trastorno sanguíneo poco común.
Los pacientes afectados por la enfermedad a la que se refiere la aprobación del martes experimentan trastornos del movimiento, convulsiones y otros problemas neurológicos que pueden parecerse a los síntomas del autismo.
Pero las sociedades médicas profesionales dicen que no está claro si el medicamento ayuda a las personas con autismo.
La Academia Estadounidense de Pediatría no recomienda el uso rutinario de leucovorina en niños autistas, incluidos aquellos con una enfermedad cerebral conocida como deficiencia de folato cerebral. Algunos ensayos realizados en este subconjunto de pacientes “sugieren beneficios potenciales”, dice el grupo, pero la investigación proviene de estudios a pequeña escala.
Las preguntas no resueltas sobre el medicamento no han impedido que los médicos estadounidenses lo receten.
UNO artículo publicado en The Lancet encontró la semana pasada que las recetas de leucovorina para niños de 5 a 17 años fueron un 71% más altas de lo normal en los tres meses inmediatamente posteriores a la conferencia de prensa de Trump a finales de septiembre. Y las familias de niños con autismo han informado de problemas para obtener recetas en las últimas semanas.
Los funcionarios de la FDA dijeron a los periodistas que la agencia está permitiendo las importaciones del medicamento por parte de fabricantes extranjeros para ayudar a aumentar el suministro. El fabricante original del medicamento, GSK, no planea relanzar su versión del medicamento.
Los funcionarios de Trump originalmente decidieron revisar el medicamento después de hablar con un Neurólogo con sede en Arizona quien prescribe el medicamento a pacientes con autismo y dirige un negocio de educación en línea centrado en el tratamiento experimental.
La teoría detrás del uso de la droga es que algunas personas con autismo tienen anticuerpos específicos que bloquean la entrada de folato al cerebro. Pero la Autism Science Foundation y otros grupos señalan que los familiares no autistas de personas con el trastorno suelen tener los mismos anticuerpos, lo que sugiere que no son un factor en la afección.
Si bien no existe una causa única detrás del autismo, la mayoría de los investigadores dicen que la ciencia señala que factores genéticos y ambientales influyen.
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