Según CSL Behring, la última terapia genética disponible para la hemofilia no está disponible temporalmente.
Hemgenix, la terapia genética única de CSL para pacientes con hemofilia B, está experimentando un “desabastecimiento global temporal” que provocará retrasos en el tratamiento de “algunos” pacientes en países con acceso comercial establecido, dijo en Community la vicepresidenta senior de asuntos médicos de la compañía, Deborah Long. carta El 17 de marzo.
Long atribuyó la situación a “la complejidad de la fabricación de terapias genéticas” y al “compromiso de CSL de adherirse a los más altos estándares regulatorios y de calidad”.
“Estamos trabajando con las autoridades reguladoras en estrategias para garantizar un suministro continuo y estable de Hemgenix manteniendo nuestros altos estándares de calidad”, escribió el ejecutivo, enfatizando que el problema no está relacionado con la seguridad o eficacia del producto.
CSL sigue “totalmente comprometido a llevar esta terapia genética innovadora y única a la comunidad de hemofilia B”, añadió Long.
fabricante de medicamentos australiano Con licencia Hemgenix fue adquirida por uniQure en 2020 en un acuerdo que dejó a uniQure responsable de la fabricación de la terapia génica. En 2024, UniCure Agotado uniQure explica en su último informe que su planta de producción de terapia génica en Massachusetts tiene un contrato con el fabricante Genezen, acuerdo que también transfiere las actividades de fabricación y suministro de Hemgenix a Genezen. Informe anual.
Dos años antes, en 2022, CSL anunció que tenía la intención de transferir la fabricación de Hemgenix a un contratista externo “en los próximos años”, dijo UniQure en el informe.
En ambos casos, uniQure señaló en la sección de riesgo de fabricación de su informe que riesgos comerciales adicionales podrían surgir de la capacidad de Genezen para fabricar Hemgenix “de acuerdo con los requisitos reglamentarios y para cumplir con los requisitos de suministro de CSL Behring para el producto comercial”.
“Las terapias genéticas son complejas, costosas y difíciles de fabricar”, afirmó UniCure en el informe. “Genizen o cualquier fabricante externo con el que trabajamos puede experimentar desafíos de capacidad, producción o transferencia de tecnología que podrían provocar retrasos en nuestros cronogramas de desarrollo o comercialización o afectar negativamente a nuestro negocio”.
CSL, uniQure y Genezen no respondieron de inmediato a las solicitudes de comentarios de Fierce Pharma.
Hemgenix representa la única terapia genética para la hemofilia en el mundo después de que Pfizer y BioMarin se retiraran del mercado comercial durante el año pasado, junto con Pfizer. cancelación Tratamiento de la hemofilia B Becviz en febrero pasado y BioMarin Tire del enchufe Recientemente tomé Roctavian para el tratamiento de la hemofilia A.
Después de no dosificar a un solo paciente comercial durante el año que el medicamento estuvo en el mercado, Pfizer atribuyó su retiro de Bicvis al “interés limitado en las terapias genéticas para la hemofilia”, una idea que ha ganado una amplia aceptación. reacción De algunos expertos en este campo.
Aunque CSL no ha retrocedido en su compromiso con su producto, no ha sido inmune a los mismos obstáculos de fabricación, acceso de los pacientes y elegibilidad que impidieron que Pfizer y BioMarin atrajeran una aceptación más amplia.
Desde su aprobación en 2022, Hemgenix ha atraído a más de 75 pacientes comerciales en ocho países, CSL el dijo En diciembre. Si bien este nivel de aceptación puede ser marginal en relación con otras clases de medicamentos, “tenemos que pensar en la terapia génica de una manera completamente diferente” que en cualquier otro tratamiento, dijo el presidente de CSL EE.UU., Diego Sacristán, a Fierce Pharma en una entrevista en diciembre, señalando que “el sistema enfrenta muchos obstáculos”.
La compañía espera llegar a un total de 800 pacientes elegibles en los Estados Unidos, un proceso que podría ser lento dado el tipo de negocio que hace una terapia genética de una sola vez, dijo Sacristan. Hemgenix también ha sido aprobado en algunos otros países, y CSL ofrece sus medicamentos mediante un “enfoque gradual”, añadió.
El tratamiento único tiene un precio de 3,5 millones de dólares y acumuló 57 millones de dólares en ventas durante la segunda mitad del año pasado, dice CSL. mencioné mes pasado.
