El Congreso ya ha otorgado a la FDA flexibilidad para evaluar tratamientos para enfermedades raras, incluido el uso de evidencia del mundo real y datos de historia natural cuando los ensayos tradicionales a gran escala no son posibles. La pregunta que ahora tiene ante sí la FDA no es si estas herramientas pueden implementarse –son posibles– sino si la agencia tiene el coraje de usarlas antes de que más pacientes pierdan su independencia y, en última instancia, sus vidas, a causa de una enfermedad rara.
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