La antigua práctica de extraer sangre del cuerpo para tratar una amplia gama de enfermedades todavía existe hoy como tratamiento estándar para algunos trastornos sanguíneos. Una versión moderna de este enfoque, llamada flebotomía terapéutica, puede controlar estas afecciones, pero aún presenta limitaciones y riesgos de complicaciones. Un fármaco de Protagonist Therapeutics y Takeda Pharmaceutical es prometedor para la intervención terapéutica en una enfermedad sanguínea poco común, la policitemia vera.
Los datos de un año para el fármaco rosvertida fueron Enviado el sábado Durante la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología en Orlando, Florida. Además de mostrar que la gran mayoría de los participantes en el estudio llegaron a un punto en el que ya no necesitaban que les extrajeran sangre, los resultados también mostraron mejoras en las medidas de calidad de vida, como la fatiga persistente, que es la queja más común de los pacientes con policitemia vera, afirmó el Dr. Andrew Kuykendall, miembro asociado de la división de hematología de Moffitt Cancer Center e investigador principal del estudio fundamental de rosuvertida.
“Es necesario avanzar, salir hasta cierto punto de la era oscura y reemplazar las extracciones de sangre terapéuticas con algo más que pueda mantener y controlar de manera confiable los recuentos de células sanguíneas en un rango seguro sin empeorar la deficiencia de hierro y la deficiencia de hierro”. [also] “Promueve la mejora de los síntomas”, dijo Kuykendall en una entrevista.
La policitemia vera es un cáncer de sangre poco común que provoca una producción excesiva de glóbulos rojos. Como resultado, la sangre se vuelve más espesa y coagula más fácilmente, lo que pone a los pacientes en riesgo de sufrir enfermedades cardiovasculares como un ataque cardíaco o un derrame cerebral. La extracción de sangre terapéutica acerca el recuento de glóbulos rojos a niveles normales, pero requiere visitas clínicas periódicas para el procedimiento. Los efectos adversos incluyen cambios de líquido en el cuerpo que hacen que los pacientes se sientan mareados, dijo Kuykendall. La flebotomía terapéutica también exacerba la deficiencia de hierro que ya tienen estos pacientes porque el cuerpo usa hierro para producir glóbulos rojos.
En una entrevista a principios de este año, Andrew Plumb, jefe de investigación y desarrollo de Takeda, describió el proceso terapéutico de extracción de sangre como “muy medieval”. Además, aunque puede ser eficaz, con el tiempo muchos pacientes que se someten habitualmente a este procedimiento desarrollan deficiencia de hierro. Rusfertide es un péptido diseñado por el protagonista para reemplazar a la hepcidina, una hormona que regula cómo se absorbe, almacena y distribuye el hierro en el cuerpo.
“Básicamente, lo que hace es atrapar el hierro en sus reservas naturales y hacerlo menos accesible a la médula ósea”, dijo Plumb. “Por lo tanto, reduce la producción de glóbulos rojos. Es una vía fisiológicamente relevante, y es lo que vimos en la fase 2b”. [clinical testing] Es básicamente terapia ocupacional. [of] Estos pacientes.”
Un ensayo de fase III controlado con placebo de rosvertida evaluó a 293 pacientes con policitemia vera durante 156 semanas. Los datos fueron de las primeras 32 semanas, que mostraron que el 76,9% de los pacientes lograron una respuesta clínica. Presentado a principios de este año Durante la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica.
Los datos más recientes presentados en la reunión de la ASH provienen de pacientes que recibieron el medicamento inyectable una vez por semana durante 52 semanas. Estos resultados muestran que el 61,9% de los pacientes tratados con rosvertida continuaron sin necesitar una extracción de sangre. El fármaco del estudio fue seguro y bien tolerado. Los efectos adversos más comunes fueron reacciones en el lugar de la inyección, anemia y fatiga.
Hay algunos medicamentos disponibles para tratar la policitemia vera. Los medicamentos utilizados para reducir los recuentos sanguíneos son una opción para quienes no toleran las extracciones de sangre. La pequeña molécula oral Jakafi de Incyte, que se aprobó inicialmente en 2011 para tratar la mielofibrosis, amplió la aprobación de la FDA para incluir la policitemia vera en 2014. En esta indicación, Incyte fue aprobado como una opción de segunda línea para un segmento reducido de pacientes, dijo Kuykendall. Besremi de PharmaEssentia, que fue aprobado por la FDA en 2021, ofrece una opción de tratamiento de primera línea. Este medicamento es una versión modificada del interferón alfa, una proteína que activa y regula la respuesta inmune.
Los medicamentos con interferón no se usan en pacientes con antecedentes de trastornos del estado de ánimo o con antecedentes de enfermedades autoinmunes, dijo Kuykendall. Los medicamentos con interferón también tardan en funcionar, e incluso cuando funcionan en el caso de policitemia vera, es posible que los pacientes aún necesiten una flebotomía para mantener el control de la enfermedad. Esto deja una necesidad insatisfecha para los pacientes que no pueden tolerar los medicamentos existentes o que necesitan un mejor control de la enfermedad, afirmó.
el año pasado, Takeda pagó 300 millones de dólares para iniciar una asociación con Protagonist. Protagonist, con sede en Newark, California, sigue siendo responsable del estudio de fase 3 y la presentación a la FDA; Las dos empresas comercializarán conjuntamente el medicamento en Estados Unidos. El acuerdo otorga a Takeda los derechos para comercializar Rosvirtide en el resto del mundo. Con los resultados positivos de la Fase 3 ya disponibles, Protagonist y Takeda dijeron que están preparando una presentación regulatoria para el medicamento.
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