BridgeBio Pharma, un fármaco desarrollado para tratar el enanismo, aumentó las tasas de crecimiento de los niños en un ensayo clínico fundamental. Logrando el objetivo principal del estudio. Y mejorar las oportunidades de tomar la píldora diaria para brindar una alternativa a las inyecciones crónicas utilizadas para tratar la afección.
El fármaco de BridgeBio, infigratinib, se probó en un estudio de fase 3 controlado con placebo que incluyó a 113 niños de 3 a 18 años con acondroplasia, la forma más común de enanismo. Los datos preliminares informados el jueves muestran que las dosis diarias del fármaco del estudio provocaron un aumento promedio de 2,1 cm en la velocidad de crecimiento anual desde el inicio, medida después de un año y en comparación con el placebo. El cambio absoluto en la longitud fue de 1,74 cm en promedio en comparación con el placebo al año.
La acondroplasia también puede afectar la proporción corporal. BridgeBio informó que infigratinib logró un objetivo secundario clave: lograr una mejora estadísticamente significativa en proporción en comparación con el placebo en niños menores de 8 años.
Infigratinib fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos graves relacionados con el fármaco del estudio. No suspenda ni reduzca la dosis. Hubo tres casos de hiperfosfatemia, que son niveles altos de fosfato en la sangre. Estos casos se consideran leves y transitorios, y ninguno requirió una reducción de la dosis o la interrupción del tratamiento con infigratinib, dijo BridgeBio. Según los resultados del ensayo, BridgeBio ahora planea presentar solicitudes regulatorias para el medicamento en los Estados Unidos y Europa en la segunda mitad de este año.
La acondroplasia provoca un crecimiento óseo lento, especialmente en los huesos largos de brazos y piernas. Esto es causado por una mutación genética que conduce a una actividad excesiva del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3), una proteína que regula negativamente el crecimiento óseo. Infigratinib es una pequeña molécula oral diseñada para inhibir FGFR3.
BioMarin Pharmaceutical comercializa actualmente el único tratamiento aprobado por la FDA para la acondroplasia. Esta medicina, Voxzogo, es un análogo de un péptido que equilibra el FGFR3. Desde su aprobación en 2021, el fármaco ha crecido hasta convertirse en el producto más vendido de BioMarin. En los primeros nueve meses de 2025, BioMarin informó 654 millones de dólares en ingresos de VoxzogoUn aumento del 24% respecto al mismo periodo del año anterior. Para todo el año, la compañía espera que el producto genere ingresos entre 900 y 935 millones de dólares.
Voxzogo requiere inyecciones diarias, lo que puede ser un desafío para algunos pacientes, especialmente los niños. Ascendis Pharma tiene como objetivo aliviar la carga de dosificación con su fármaco peptídico patentado, navepegritida, que se desarrolló como una inyección una vez por semana. Este medicamento está bajo revisión por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) con un fecha objetivo 28 de febrero para la decisión regulatoria.
BridgeBio podrá diferenciarse de los medicamentos BioMarin y Ascendis ofreciendo a los pacientes una opción oral. Los datos preliminares sobre la píldora también sugieren que podría proporcionar una mayor eficacia. Si bien estos medicamentos no se han probado cara a cara, la velocidad de aumento anual de BridgeBio en las pruebas de Fase 3 supera los signos que BioMarin y Ascendis mostraron en sus estudios fundamentales.
Ascendis también ha mostrado una mejora en la proporción corporal, lo que según los líderes de opinión clave (KOL) podría ser un punto clave para elegir un tratamiento, dijo el analista de Leerink Partners, Joseph Schwartz, en una nota de investigación. Tomar el medicamento por vía oral puede ser perjudicial para los niños pequeños que tal vez no puedan tragar las pastillas, lo que deja espacio en el mercado para las inyecciones, añadió.
“Aunque el panorama general de estos datos sobre infigratinib es convincente, todavía creemos que queda por ver cómo se desarrolla la dinámica entre las terapias orales e inyectables en la acondroplasia, donde escuchamos reacciones muy encontradas en nuestras discusiones en MEDACorp KOL sobre la preferencia del paciente/médico/padre por diferentes vías de administración”, escribió Schwartz.
Leerink espera recibir aprobaciones regulatorias para infigratinib y espera que el medicamento alcance los 1.500 millones de dólares en ventas en su punto máximo.
BridgeBio está realizando ensayos clínicos adicionales para infigratinib. Un estudio en curso sobre acondroplasia está evaluando el fármaco en bebés y niños pequeños menores de 3 años. La empresa también está desarrollando este fármaco para una forma menos grave de enanismo llamada hipocondrosis. BridgeBio está inscribiendo participantes observacionales para seleccionar pacientes para ensayos clínicos de fase III en esta indicación.
Foto del usuario de Flickr Sean McEntee A través de Creative Commons licencia
