Si bien BioMarin se concentra en su contraparte del CNP, Voxzogo, para escribir el próximo capítulo de la historia de crecimiento de la compañía, un cambio en sus planes de desarrollo clínico introduce más incertidumbre en los cálculos de la compañía.
BioMarin suspenderá la dosificación y la inscripción en ensayos de fase 2 de Voxzogo, actualmente aprobado para el tratamiento de la acondroplasia, una forma de enanismo, en tres posibles indicaciones: síndrome de Turner, deficiencia de SHOX y deficiencia de agrecano (ACAN).
La medida sigue a informes de “varios” eventos de deslizamiento de la epífisis capital femoral (SCFE), donde la cabeza del fémur se sale de su lugar, en dos ensayos del fármaco patrocinados por investigadores, dijo BioMarin el 16 de marzo. Depósito de valores (PDF).
BioMarin destacó que no se observaron eventos SCFE en los estudios de fase 2 de Voxzogo en las mismas indicaciones, y tampoco se observaron casos en más de 5.000 bebés y niños tratados con acondroplasia, según la compañía.
El medicamento también está libre de informes SCFE en su ensayo en condrodisplasia, que BioMarin pretende expandir a la próxima etiqueta potencial de Voxzogo.
No todo el programa Voxzogo de BioMarin ha sido destruido, y la compañía señaló que continuará los estudios de Fase 2 del medicamento en niños con síndrome de Noonan y aquellos con baja estatura idiopática (ISS) sin deficiencia de ACAN “como estaba planeado”.
En esos ensayos en curso, BioMarin dijo que implementará nuevas medidas de seguridad preventivas, como imágenes adicionales, para mitigar cualquier riesgo potencial para los niños participantes.
Si bien suspender la dosificación y la inscripción de pacientes con deficiencia de ACAN probablemente tendrá un impacto menor en ese segundo estudio, BioMarin señaló que los participantes sin deficiencia representan aproximadamente el 95% de los inscritos en el ensayo ISS.
Voxzogo, una inyección diaria, fue la primera consentir Fue aprobado por la FDA para el tratamiento de la acondroplasia en noviembre de 2021 para aumentar el crecimiento lineal en pacientes de cinco años o más que tienen placas de crecimiento abiertas. Desde entonces, la droga ha surgido Recibió luz verde Para tratar a niños de todas las edades con acondroplasia y que tienen placas de crecimiento abiertas.
En cuanto a las indicaciones que abarca el eje clínico de BioMarin, el síndrome de Turner es una condición genética que afecta a niñas y mujeres, resultante de la pérdida parcial o total del cromosoma X, que provoca lleva a Baja estatura e insuficiencia ovárica prematura. La deficiencia de SHOX, o deficiencia del gen que contiene homeobox de baja estatura, es causado por eso Los cambios en el gen SHOX o su ausencia se asocian con “una amplia gama de fenotipos de baja estatura, incluido el síndrome de Turner y la discondrosis de Leary-Weill”, según BioMarin.
deficiencia griega proviene de Las mutaciones en el gen ACAN provocan baja estatura y, en muchos casos, pueden provocar la aparición temprana de osteoartritis y enfermedad degenerativa del disco.
En 2024, cuando el director ejecutivo de BioMarin era Alexander Hardy Estableciendo el objetivo Para que la compañía alcance los 4 mil millones de dólares en ingresos para 2027, BioMarin señaló que Voxzogo sugiere que el síndrome de Noonan, el síndrome de Turner y la deficiencia de SHOX podrían alcanzar esa cifra en 2031.
BioMarin más tarde el regreso Este objetivo de 4.000 millones de dólares, con la creciente amenaza de competencia de Voxzogo, es independiente de las últimas medidas clínicas.
A principios de este mes, la FDA Dio todo claro A Yuviwel de Ascendis Pharma para el tratamiento de la acondroplasia en niños de 2 años en adelante que tienen placas de crecimiento abiertas. Vale la pena señalar que, a diferencia de Voxzogo, que se toma una vez al día, Yuviwel, que también es una inyección, sólo necesita tomarse una vez a la semana.
En ese momento, Ascendis dijo que planeaba llevar Yuviwel al mercado estadounidense en el segundo trimestre de este año.
foxzogo Entrega de ventas Valorado en 927 millones de dólares para todo el año 2025, un aumento del 26% con respecto a la cantidad que generó el año anterior. Para 2026, BioMarin espera que las ventas del medicamento oscilen entre 975 millones de dólares y poco más de mil millones de dólares, según el último informe de ganancias de la compañía.
El precio de las acciones de la compañía caía aproximadamente un 2% a las 11:30 a.m. EST del lunes 16 de marzo.
