Cientos de tratamientos individuales para enfermedades raras podrían estar disponibles durante la próxima década, pero sólo si las agencias reguladoras gubernamentales implementan los nuevos tratamientos correctamente.
Al menos así lo ve Robert Califf, ex comisionado de la Administración de Alimentos y Medicamentos, en la Cumbre Breakthrough East de STAT el jueves. Sugirió que las terapias genéticas nuevas y personalizadas, que pueden tratar sólo a un pequeño número de pacientes, podrían ser muy prometedoras en general, si la agencia puede evaluarlas adecuadamente.
“Pero si no lo hacemos bien, podríamos terminar en un callejón sin salida que retrasará las cosas varios años”, añadió.
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