La insuficiencia cardíaca grave es una afección grave que empeora con el tiempo y las únicas opciones de tratamiento son un trasplante de corazón o un corazón artificial asistido por corazón. Sin embargo, el trasplante de corazón se ve obstaculizado por la escasez de donantes y las restricciones de edad, y los corazones artificiales también conllevan el riesgo de infección y daño a los nervios craneales, así como una disminución a largo plazo de la calidad de vida.
ReHeart aborda estas necesidades médicas insatisfechas. El trasplante se realiza mediante cirugía en el lado izquierdo del tórax, con tres láminas de cardiomiocitos fijadas a la superficie del corazón. Las proteínas de señalización secretadas por las células trasplantadas ayudan a aumentar el flujo sanguíneo y reparar los tejidos. En un estudio colaborativo multicéntrico nacional que incluyó a ocho pacientes con insuficiencia cardíaca grave, se observó una tendencia hacia la mejora ha sido confirmado en cuatro pacientes, con un consumo máximo de oxígeno (VO2 pico) que aumentó en más del 10% 52 semanas después del trasplante.
Neuronas “implantadas” directamente en el cerebro
El segundo producto aprobado es Amusepri (nombre genérico: laguneprocell) de Sumitomo Pharma y Racthera. Consiste en células precursoras destinadas a convertirse en neuronas productoras de dopamina, elaboradas a partir de células iPS de donantes. Está indicado para mejorar los síntomas motores en pacientes con enfermedad de parkinson que han tenido una respuesta inadecuada a las terapias farmacológicas existentes, incluidos los preparados que contienen levodopa.
La enfermedad de Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa que causa síntomas motores como temblores en las extremidades y rigidez muscular debido a la pérdida gradual de células nerviosas dopaminérgicas en el cerebro. Las terapias farmacológicas actuales son tratamientos para aliviar los síntomas en lugar de un enfoque fundamental para reemplazar las células nerviosas perdidas.
AmShepli tiene como objetivo ofrecer una nueva opción de tratamiento mediante el trasplante de células progenitoras de neuronas productoras de dopamina perdidas directamente al cerebro. Este trasplante se realiza mediante un tipo de cirugía cerebral mínimamente invasiva. Se hacen pequeños agujeros en el cráneo, uno a cada lado, y las células se dispersan y se inyectan en la cápsula por ambos lados a través de tres vías de administración.
En un estudio dirigido por médicos en el Hospital Universitario de Kioto, se analizaron cuatro de seis pacientes con enfermedad de Parkinson. presentado una mejora en su puntaje fuera de tiempo (el puntaje cuando el medicamento desaparece) en la Escala de calificación de diagnóstico y tratamiento de síntomas motores (MDS-UPDRS Parte III) 24 meses después del trasplante. Los investigadores confirmaron que las células permaneció viable en los seis pacientes en el sitio del trasplante.
La primera instalación de fabricación del mundo y la colaboración entre la industria y el mundo académico.
SMaRT, ubicada en la ciudad de Suita, Prefectura de Osaka, es responsable de la producción de Amshepri y es la primera instalación comercial del mundo dedicada a la medicina regenerativa y a los medicamentos celulares derivados de células iPS de donantes. Las células iPS utilizadas como materia prima del producto proceden de stock proporcionado por Fundación de Investigación de Células iPS de la Universidad de Kiotoy las tecnologías de inducción y fabricación de diferenciación se basan en tecnologías patentadas de la Universidad de Kyoto y otras instituciones. Por ejemplo, la tecnología de purificación celular de Eisai se utiliza en parte del proceso de fabricación; El producto fue posible gracias a la colaboración entre la industria y la academia, con contribuciones de varias instituciones.
También se podría argumentar que el hecho de que esta aprobación innovadora procediera de Japón era estructuralmente inevitable. Esto se debe a que toda la cadena de suministro se completó casi en su totalidad en Japón, desde el establecimiento de la tecnología básica por parte de Shinya Yamanaka, ganador del Premio Nobel de Fisiología o Medicina de 2012, hasta el suministro de células iPS por parte de la Fundación de Investigación de Células iPS de la Universidad de Kioto, las tecnologías de inducción y fabricación de diferenciación desarrolladas por la Universidad de Kioto y otras instituciones, el establecimiento de la instalación de fabricación comercial SMaRT e incluso el desarrollo de nuevas universidades y la entrada de grandes empresas farmacéuticas.
