WASHINGTON — El comisionado de la Administración de Alimentos y Medicamentos, Marty McCurry, defendió a la agencia. Rechazo reciente de medicamentos para enfermedades raras En una entrevista con CNBC el jueves. También defendió al alto funcionario de la FDA, Vinay Prasad, que supervisa el centro que ha rechazado muchos de estos medicamentos.
En su defensa, McCary pareció referirse a la Administración de Alimentos y Medicamentos. Posición sobre la terapia génica UniQure lo fabrica para tratar la enfermedad de Huntington, una enfermedad neurodegenerativa poco común. La compañía todavía está en conversaciones con la agencia sobre si sus datos son suficientes para una revisión, dijo la FDA. El camino cambió de repente Sobre si el diseño de los ensayos clínicos es adecuado.
“Había un producto en el que los investigadores perforaban un agujero en el cráneo de las personas para inyectarlo por vía intratecal en el ventrículo”, dijo McCary. “Al final del período de aleatorización, no encontró ningún beneficio; sin embargo, este es uno de los medicamentos que nos presionaron para aprobar”.
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