Ocular Therapeutix, un fármaco desarrollado para la forma húmeda de degeneración macular relacionada con la edad, fue mejor para ayudar a los pacientes a mantener la visión que el exitoso fármaco de Regeneron Pharmaceuticals, que es un tratamiento estándar para el trastorno de pérdida de visión. Resultados de la tercera etapa. Esto también muestra el potencial del tratamiento para ofrecer a los pacientes inyecciones menos frecuentes para tratar el trastorno de pérdida de visión.
Las pruebas de fase 3 del fármaco óptico Axpaxli están en curso. Pero basándose en los resultados preliminares informados de la primera prueba, la compañía dijo que planea reunirse con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para discutir planes para una presentación regulatoria.
En la forma húmeda de degeneración macular relacionada con la edad, o DMAE, el crecimiento anormal de vasos sanguíneos debajo de la retina pierde líquido que afecta la mácula, la parte central de la retina. El principal ingrediente farmacéutico de Axpaxli es el axitinib, un pequeño inhibidor de la tirosina quinasa que tiene como objetivo detener el crecimiento de los vasos sanguíneos. El medicamento utiliza tecnología de hidrogel bioabsorbible que puede liberar el medicamento en un tiempo prolongado, desde días hasta meses. Ocular está diseñado para un período de dosificación de seis meses o más.
Los datos de Axpaxli informados el martes provienen de un ensayo de fase 3 que evaluó una dosis única de Ocular en comparación con una dosis única de Eylea de Regeneron. Estas dosis se produjeron después de un período de carga del estudio de ocho semanas, durante el cual los 344 participantes en el estudio de DMAE húmeda recién diagnosticado recibieron dos inyecciones de Eylea.
Los resultados mostraron que en la semana 36, el 74,1% de los pacientes del grupo de Axpaxli mantuvieron su visión en comparación con el 55,8% de los participantes del grupo de Eylea, un resultado estadísticamente significativo que cumplió con el criterio de valoración principal del ensayo. El estudio permaneció enmascarado para evaluar la continuidad del tratamiento. En la semana 52, el 65,9 % de los pacientes del grupo de Axpaxli mantuvieron su visión en comparación con el 44,2 % de los pacientes del grupo de comparación.
Hasta ahora, Ocular dijo que el fármaco del estudio ha sido generalmente bien tolerado y no se han reportado efectos secundarios oculares o sistémicos graves. Después de 52 semanas, a los participantes se les volvió a administrar la dosis de los tratamientos que recibieron inicialmente y se les volverá a administrar la dosis en la semana 76. El enmascaramiento continuará y el estudio seguirá a los pacientes hasta la semana 104. La compañía planea presentar resultados más detallados del estudio hasta la fecha en la reunión anual de la Macula Society en San Diego la próxima semana.
A pesar de que el estudio cumplió sus objetivos, el precio de las acciones de Ocular abrió el martes a 6,41 dólares, una caída de más del 27% respecto al precio de cierre del viernes. En una nota de investigación, el analista de William Blair, Lachlan Hanbury-Brown, dijo que la diferencia en el efecto del tratamiento entre las dos ramas era menor de lo que buscaban los inversores. Sin embargo, dijo que el banco de inversión cree que estos resultados respaldan la aprobación de la FDA. Señaló que los resultados de la división Axpaxli estuvieron en línea con las expectativas. La menor diferencia en el efecto del tratamiento se debió a que el brazo de control superó las expectativas y no al peor desempeño de Axpaxli.
Se espera que un segundo ensayo de fase III de Axpaxli produzca datos preliminares en el primer trimestre del próximo año. Hanbury-Brown dijo que los datos hasta ahora son favorables para este estudio, así como para un programa separado de fase 3 para evaluar el fármaco en la retinopatía diabética no proliferativa.
“Aunque sería útil contar con datos adicionales para caracterizar completamente a Axpaxli, creemos que estos datos subestiman los riesgos de su programa de desarrollo en la DMAE húmeda y potencialmente también el de HELIOS en la enfermedad ocular diabética”, afirmó Hanbury-Brown.
Una dosificación menos frecuente será importante para Ocular, ya que pretende entrar en el húmedo campo de AMD dominado por Eylea de Regeneron (que Bayer comercializa fuera de EE. UU.) y Vabysmo de Roche. Eylea se administra mediante una inyección ocular cada cuatro semanas durante los primeros tres meses y luego cada ocho semanas como dosis de mantenimiento. Vabysmo se administra cada cuatro semanas durante cuatro meses y luego cada cuatro a ocho semanas, según la respuesta del paciente al tratamiento. Si bien ambos fármacos bloquean las proteínas VEGF que promueven el crecimiento de los vasos sanguíneos, Vabysmo combina este mecanismo de acción con la inhibición de una segunda proteína llamada Ang-2.
Ocular tiene competencia en la aplicación de la inhibición de la tirosina quinasa a la DMAE húmeda. El principal ingrediente farmacéutico del fármaco candidato Duravyu de EyePoint Pharmaceuticals es furolanib, un inhibidor de la tirosina quinasa administrado mediante una tecnología patentada que permite la administración sostenida del tratamiento al ojo. Actualmente se están realizando dos estudios de fase III que evalúan la dosificación cada seis meses. EyePoint dijo que espera tener datos preliminares del primer estudio a mediados de 2026.
Fotografía: Karen Bleier/AFP vía Getty Images
