Durante más de una década, PTC Therapeutics ha estado yendo y viniendo con la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) para encontrar un camino a seguir para su medicamento para la distrofia muscular de Duchenne con un historial irregular en las pruebas clínicas. Este esfuerzo ha llegado a su fin.
La Corporación Pública de Telecomunicaciones ha Ella retiró su solicitud. La compañía anunció que estaba buscando la aprobación regulatoria para Atalorin, de marca Translarna, después del cierre del mercado el jueves. Según la PTC, el regulador dijo que, según su revisión hasta la fecha, es poco probable que los datos de la presentación muestren eficacia suficiente para respaldar la aprobación regulatoria. El desarrollador de fármacos para enfermedades raras explicó más en Un mensaje a la comunidad estadounidense de DuchenneDecir que existen diferencias en la interpretación de los datos proporcionados para el medicamento, y estas diferencias no se pueden resolver.
“A pesar de la evidencia de seguridad y eficacia demostrada en numerosos estudios clínicos, la FDA ha anunciado que considera que los datos son insuficientes para alcanzar el umbral de aprobación”, decía la carta. “En consecuencia, PTC ha tomado la difícil decisión de retirar la nueva presentación de la Solicitud de Nuevo Medicamento para ataluren”.
La debilidad muscular progresiva de Duchenne se debe a una deficiencia genética de distrofina, una proteína esencial para la función muscular. Existe una mutación sin sentido en el gen que codifica la distrofina, lo que provoca que la producción de la proteína se detenga prematuramente, lo que da como resultado una versión acortada y no funcional. Translarna, descubierta internamente por PTC, fue desarrollada como un tratamiento de recuperación de proteínas. Esta pequeña molécula oral tiene como objetivo permitir que la maquinaria de producción de proteínas de la célula lea la señal de parada temprana, lo que permite la formación eficiente de distrofina. Al menos así es como se supone que funciona.
Translarna no pasó las pruebas de la Fase 2. Sin embargo, PTC ha avanzado Translarna a la Fase III. En 2015, PTC anunció el medicamento. Este estudio controlado con placebo fracasó. Sin embargo, la empresa siguió adelante con la presentación a la FDA basándose en los “datos agregados”. La FDA rechazó la solicitud de PTC en 2017 y rechazó los esfuerzos posteriores de la compañía farmacéutica para obtener la aprobación.
Durante un tiempo, Translarna tuvo mejor suerte en Europa. En 2014, las agencias reguladoras europeas otorgaron una autorización de comercialización condicional para medicamentos, que requiere una renovación anual hasta que haya datos suficientes disponibles para respaldar una autorización de comercialización estándar. En 2023 y 2024, PTC se ha opuesto al dictamen negativo emitido por el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Comisión Europea, Lo cual concluyó que no se había confirmado el beneficio del medicamento y no se debía renovar la licencia. El pasado mes de marzo, la comisión adoptó finalmente el dictamen W. Negativa a renovar.
Aunque Translarna no ha estado disponible comercialmente en los Estados Unidos, un número limitado de pacientes ha podido acceder a este medicamento bajo el Programa de Acceso Ampliado de la FDA. En las próximas semanas, la compañía determinará los próximos pasos para el suministro restante del medicamento a quienes actualmente lo reciben, según la carta de PTC.
Translarna es uno de los dos fármacos PTC de Duchenne. La empresa también comercializa Emflaza, que está aprobado en Estados Unidos pero no en Europa. No se comprende cómo actúa Emflaza en Duchenne, pero este medicamento es un corticosteroide que reduce la inflamación. Juntos, Translarna y PTC son los mejores productos de PTC 315,6 millones de dólares de ingresos Durante los primeros tres trimestres de 2025. Pero PTC enfrenta desafíos financieros por delante. Translarna proporcionará ingresos marginales de los mercados restantes donde el medicamento todavía está disponible y Emflaza ya ha perdido la exclusividad del mercado.
El segundo mayor contribuyente a los ingresos de PTC es un nuevo producto, Sevience. El verano pasado, este medicamento fue aprobado. El primero en Europa Y luego A NOSOTROS Como tratamiento para la rara enfermedad metabólica fenilcetonuria. Sefience generó ingresos de 19,5 millones de dólares en el tercer trimestre de 2025. Kebilidi (Upstaza en Europa), una terapia génica aprobada en 2024 Como tratamiento para una deficiencia enzimática extremadamente rara, generó ingresos de 15,7 millones de dólares en los primeros nueve meses de 2025.
En cuanto a la cartera de productos de PTC, la compañía todavía está tratando de encontrar un camino a seguir para la vatiquinona, un medicamento desarrollado para tratar el raro trastorno neuromuscular, la ataxia de Friedreich. La Administración de Alimentos y Medicamentos emitió un carta de respuesta completa Para este medicamento en agosto pasado. PTC ha presentado una solicitud de nuevo fármaco a pesar del pequeño tamaño de la molécula Fallar la prueba de la etapa 3.
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