La próxima frontera de la terapia celular se perfila como las terapias in vivo para enfermedades autoinmunes, y Eli Lilly ha adquirido un competidor con la adquisición de la startup Orna Therapeutics para Hasta 2.400 millones de dólares.
Las compañías no proporcionaron detalles financieros del acuerdo en su anuncio del lunes, y solo dijeron que el monto incluye un pago por adelantado y pagos por hitos asociados con el desarrollo clínico. El programa principal de Orna se acerca a la fase 1 de pruebas.
La terapia celular llegó por primera vez a los pacientes como un tratamiento contra el cáncer que implica recolectar células inmunes de un paciente y diseñarlas en el laboratorio para expresar un receptor que se dirige a un objetivo en los tumores. Este enfoque ha dado lugar a terapias con células T con CAR que han transformado el tratamiento de algunos tipos de cáncer de sangre. Sin embargo, el El proceso de fabricación de varios pasos para estos medicamentos vivos es largo y costoso.. También requiere un régimen de preacondicionamiento extenso para preparar al paciente para recibir la terapia celular. Orna, con sede en Watertown, Massachusetts, tiene como objetivo evitar las molestias de fabricar y preacondicionar las terapias CAR T que se elaboran dentro del paciente.
La forma lineal del ARN mensajero que proporciona instrucciones para producir proteínas es inestable, por lo que no dura mucho en el cuerpo. La solución de Orna es darle al ARN una forma circular que haga que la molécula sea más estable y duradera en comparación con las terapias de ARNm lineal. Este ARN circular se administra mediante nanopartículas lipídicas, lo que permite la producción de células terapéuticas in vivo.
El líder Orna ORN-252 está diseñado para modular las células inmunitarias para que se dirijan a CD19, una proteína abundante en las células B patógenas. Este enfoque puede restablecer el sistema inmunológico. Durante la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología del pasado mes de diciembre, Orna presentó datos preclínicos que demuestran su tratamiento. Condujo al agotamiento de las células B o células plasmáticas patógenas.. En ese momento, la compañía dijo que esperaba presentar una solicitud para comenzar las pruebas clínicas a finales de año con el objetivo de ingresar a la clínica a principios de 2026. En el anuncio del lunes, Lilly y Orna describieron este programa, un tratamiento potencial para trastornos autoinmunes, como “listo para ensayos clínicos”.
“Los experimentos hasta la fecha sugieren que la plataforma de ARN circular de Orna puede proporcionar una expresión más sostenida de proteínas terapéuticas y así desbloquear terapias que no son factibles utilizando las plataformas actuales de ARN o terapia celular”, dijeron las compañías en el anuncio de adquisición.
En una nota de investigación, el analista de Leerink Partners, David Reisinger, dijo que la adquisición de Orna complementa la creciente cartera de terapias in vivo de Lilly, incluidos los medicamentos genéticos de Verve Therapeutics. Cada uno de los tres software líderes de Verve se utiliza para la edición básica in vivo. Desactivar los genes que codifican las lipoproteínas que causan la aterosclerosis. El verano pasado, Lily pagó Mil millones de dólares para adquirir VerveUna de las medicinas genéticas. Socio de I+D desde 2023. Pero no todas las apuestas de Lilly salieron bien in vivo. El año pasado, la filial Prevail Therapeutics de Lilly Entregado de nuevo Los derechos de los programas de edición de genes in vivo se asociaron con Precision Biosciences en una alianza que comenzó en 2020.
La adquisición de Orna por parte de Lilly continúa la tendencia de las principales empresas farmacéuticas a recurrir a fusiones y adquisiciones para ampliar sus capacidades de medicamentos vivos, especialmente centrándose en el desarrollo de estos tratamientos para enfermedades autoinmunes. A principios de 2025, AstraZeneca pagó 425 millones de dólares por adelantado para adquirir EsoBiotecque se encontraba en una etapa temprana de desarrollo clínico. Siguieron más acuerdos a lo largo del año. AbbVie ha adquirido Capstan Therapeuticsentonces Gilead Sciences adquiere Interius BioTherapeutics. En octubre, Bristol-Myers Squibb ha llegado a un acuerdo para adquirir Orbital Therapeutics.
Orna se lanza en 2021formado por MPM Capital en torno a una investigación realizada por el MIT. La última ronda de financiación de la startup fue… Financiamiento Serie B de $221 millones En 2022. La gira contó con la participación de Merck, que también ha iniciado una asociación centrada en enfermedades infecciosas y cáncer.. El año pasado, Orna comenzó a colaborar con Vertex Pharmaceuticals para desarrollar terapias de edición genética para la anemia falciforme y la beta talasemia.
Eli Lilly firma un acuerdo de investigación y desarrollo en el campo de la oncología y la inmunología con Innovent
Eli Lilly amplía sus horizontes con otro acuerdo, Pague 350 millones de dólares por adelantado En una nueva colaboración con Innovent Biologics. Innovent dijo que el último acuerdo es la séptima cooperación entre las dos empresas.
El nuevo acuerdo se centra en oncología e inmunología. Según los términos del acuerdo, Innovent liderará el desarrollo de software desde el concepto hasta la finalización de las pruebas de la Fase 2 en China, donde tiene su sede la biotecnología. El acuerdo otorga a Lilly una licencia exclusiva para desarrollar y comercializar este software a nivel mundial, excepto en China, donde Innovent conserva los derechos. No se han detectado indicadores ni dianas de la enfermedad.
Además del pago inicial, Innovent podría recibir hasta 8.500 millones de dólares asociados con hitos comerciales, regulatorios y de desarrollo. Innovent también tendrá derecho a recibir regalías sobre las ventas netas de cada producto comercializado fuera de la Gran China.
Foto: Craig F. Walker/The Boston Globe, vía Getty Images
