La terapia celular y génica (CGT) ha evolucionado desde una investigación de nicho a una fuerza central en la innovación biofarmacéutica. Al diseñar células vivas y material genético para reparar o reemplazar mecanismos biológicos defectuosos, estos tratamientos pueden lograr resultados que las medicinas tradicionales no pueden lograr. Sin embargo, la fabricación sigue estando muy fragmentada y variable, y la mayoría de los procesos todavía dependen de la intervención manual y de sistemas heredados, lo que ralentiza el progreso hacia la escalabilidad.
El uso cada vez mayor de análisis avanzados e inteligencia artificial (IA) está remodelando este panorama al permitir el control de procesos basado en datos, la fabricación predictiva y una mayor transparencia en todo el ciclo de vida del desarrollo. Juntas, estas herramientas crean la base para una fabricación CGT escalable, repetible y compatible.
El papel cada vez mayor de los datos en el desarrollo de tratamientos
Cada etapa del proceso CGT, desde la recolección de células hasta el lanzamiento del producto, genera grandes cantidades de datos. En el pasado, las organizaciones almacenaban la mayoría de esos datos en sistemas separados o los rastreaban manualmente, lo que dificultaba su análisis o intercambio.
Hoy en día, la analítica avanzada permite combinar e interpretar esta información en tiempo real. Al recopilar datos de sensores, instrumentos y registros electrónicos, los equipos pueden determinar qué factores tienen el mayor impacto en la calidad del producto. Los modelos de aprendizaje automático pueden reconocer patrones de temperatura, niveles de nutrientes o condiciones de oxígeno que predicen qué tan bien crecerán las células. Cuando el sistema detecta un problema potencial, puede alertar a los operadores, quienes pueden ajustar los parámetros antes de que la calidad se vea comprometida.
Los gemelos digitales, modelos virtuales del proceso de fabricación, amplían estas capacidades. Utilizan datos históricos y en vivo para simular cómo los cambios en las variables afectan los resultados, lo que permite a los científicos probar ideas sin interrumpir la producción. Los conocimientos adquiridos pueden generar menos lotes fallidos, una mayor productividad y una mejor utilización de los materiales derivados de los pacientes.
Mejorar la seguridad y la coherencia terapéutica.
El modelado predictivo basado en IA mejora la coherencia tanto en la fabricación como en los resultados de los pacientes, así como la seguridad. Para las terapias autólogas, donde cada tratamiento comienza con las células de un paciente individual, no hay dos muestras que se comporten de la misma manera. Los algoritmos predictivos pueden evaluar las características de las células para predecir cómo se expandirá o diferenciará cada muestra. Luego, los fabricantes pueden ajustar las condiciones de cultivo para mantener la potencia y la viabilidad dentro de los rangos objetivo.
En terapia génica, los modelos de IA ayudan a diseñar vectores virales más seguros y predecibles. Estas herramientas pueden predecir la expresión genética y las respuestas inmunitarias, lo que permite a los científicos seleccionar ingredientes que minimicen los efectos secundarios no deseados, mejoren el diseño clínico y reduzcan el riesgo de fracaso en la última etapa.
Control predictivo de la planta de fabricación.
La fabricación de terapias celulares y genéticas sigue siendo una de las empresas más complejas de los productos biofarmacéuticos modernos. Cada pago puede tardar varias semanas en completarse y puede costar cientos de miles de dólares. Los controles de calidad tradicionales suelen realizarse al final del proceso, lo que limita la capacidad de solucionar problemas que surgen al principio de la producción.
Los análisis avanzados y la inteligencia artificial ahora permiten el monitoreo de la calidad en tiempo real. Los sistemas predictivos utilizan datos de múltiples fuentes para comparar el desempeño actual con los modelos existentes. Estos sistemas permiten a los operadores corregir problemas antes de que provoquen fallas. Este enfoque respalda los principios de Calidad por Diseño de la FDA al incluir control de calidad durante todo el proceso en lugar de depender únicamente de las pruebas de la etapa final.
El control predictivo también mejora la eficiencia operativa. Al analizar datos de múltiples ejecuciones, las herramientas de análisis determinan qué parámetros afectan más el rendimiento y el tiempo de ejecución. A lo largo de ciclos de producción sucesivos, este conocimiento conduce a mejoras continuas tanto en costo como en confiabilidad.
Desafíos Desaceleración de la adopción
A pesar de su claro potencial, la adopción de análisis e inteligencia artificial en la fabricación de CGT ha sido gradual. Los obstáculos clave incluyen sistemas de datos fragmentados, infraestructura limitada, brechas de habilidades de la fuerza laboral e incertidumbre regulatoria.
La fragmentación de datos sigue siendo un gran inconveniente. Los datos de proceso, las medidas de calidad y los resultados clínicos a menudo residen en bases de datos separadas, lo que impide una visión unificada del desempeño. Sin estándares de datos comunes, ni siquiera los modelos bien diseñados pueden comparar fácilmente los resultados entre instalaciones o productos.
La falta de un “lenguaje” uniforme para la CGT exacerba el desafío. Cada fabricante define los pasos del proceso, los elementos de datos y los parámetros de forma diferente. Incluso términos básicos, como “validez” o “rendimiento”, pueden variar según la prueba o el método de medición utilizado. Sin un vocabulario y un modelo de datos comunes, es casi imposible alinear o agregar datos entre organizaciones. Desarrollar este lenguaje común es esencial para mejorar la interoperabilidad y permitir un intercambio de datos significativo. Sin él, la industria no puede crear conjuntos de datos lo suficientemente grandes como para entrenar eficazmente sistemas de IA. Los conjuntos de datos pequeños y aislados limitan la precisión y confiabilidad de los modelos predictivos, lo que ralentiza el progreso hacia una adopción más amplia de la toma de decisiones basada en análisis.
Las tecnologías obsoletas también están frenando el progreso. Muchas plantas de fabricación todavía dependen de herramientas que carecen de conectividad o producen conjuntos de datos incompletos. Aún no se ha utilizado ampliamente la medición directa de rasgos de calidad clave, como el fenotipo celular o la potencia del vector. Los datos tardíos o faltantes reducen la eficacia de los modelos predictivos. Actualizar equipos y sistemas digitales requiere una inversión inicial, pero es vital para la escalabilidad a largo plazo.
La diversidad de operaciones es otro desafío. Cada producto CGT utiliza diferentes materiales y flujos de trabajo, lo que limita la estandarización. Es posible que los modelos entrenados en una plataforma no se apliquen a otra. La escasez de profesionales que comprendan el bioprocesamiento y la ciencia de datos dificulta el desarrollo y mantenimiento de estas herramientas.
La incertidumbre regulatoria continúa influyendo en las decisiones de adopción, ya que las empresas sopesan la innovación frente a los riesgos de cumplimiento. Agencias como la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) apoyan la innovación en la fabricación avanzada, pero requieren pruebas claras de que los sistemas basados en IA no comprometen la seguridad ni la eficacia. Cambiar un proceso validado puede desencadenar nuevos pasos de calificación o plazos de revisión ampliados. A medida que los marcos regulatorios maduren, las empresas ganarán más confianza a la hora de integrar análisis avanzados en la producción.
Construyendo un marco de madurez digital
Superar estos desafíos requerirá coordinación en todo el ecosistema de la CGT. Los fabricantes, proveedores de tecnología y reguladores pueden trabajar juntos para definir estándares de datos comunes y métodos seguros para el intercambio de información. Las iniciativas colaborativas que se centran en el intercambio de datos precompetitivos pueden proporcionar los grandes conjuntos de datos necesarios para mejorar los modelos predictivos y mejorar la evaluación comparativa.
La inversión en infraestructura también acelerará el ritmo del progreso. Los entornos de datos basados en la nube, la recopilación automatizada de datos y los sistemas integrados de ejecución de fabricación facilitan el análisis y la acción sobre la información. Los datos consistentes y de alta calidad son la base de un análisis confiable.
Desarrollar la fuerza laboral adecuada es igualmente importante. Este campo necesita especialistas que comprendan la biología de las terapias celulares y las herramientas computacionales que las respaldan. Las asociaciones con universidades y programas de formación pueden ayudar a cerrar esta brecha y preparar a los equipos para la era de la fabricación digital.
Pensando en el futuro
Los análisis avanzados y la inteligencia artificial no reemplazan la experiencia humana en la fabricación de CGT. Más bien, lo refuerzan. Estas herramientas permiten a los científicos e ingenieros tomar decisiones más rápidas e informadas y mantener un control más estricto sobre procesos complejos. El modelado predictivo y el monitoreo continuo reducen el riesgo, mejoran la eficiencia y ayudan a garantizar que cada paciente reciba un tratamiento que cumpla con los más altos estándares de calidad y seguridad.
A medida que la industria pase de una producción a pequeña escala orientada al paciente a un suministro comercial más amplio, la transformación digital será esencial. Los primeros en adoptar la analítica están ganando una posición más sólida para mantener la coherencia y responder a la creciente demanda del mercado. La combinación de biología y ciencia de datos establece un nuevo estándar para terapias avanzadas y acerca la promesa de la medicina terapéutica a la realidad clínica cotidiana.
Foto: Weiquan Lin, Getty Images
Dustin Kearns Es el director de marketing de Título21 Soluciones de saludAyuda a impulsar la transformación digital en todo el ecosistema de las ciencias biológicas. Tiene más de una década de experiencia en marketing en el sector sanitario, y los últimos dos años se han centrado en el ámbito bioterapéutico. Como padre de un niño con diabetes tipo 1, se siente personalmente inspirado por el potencial de los tratamientos avanzados para mejorar los resultados de los pacientes y cambiar vidas.
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